Lunedì Martin Makary, direttore della Food and Drug Administration (FDA), ha dichiarato a NBC News che, grazie al programma di voucher prioritari, l'agenzia potrebbe approvare il primo farmaco psichedelico entro la fine dell'estate 2026.
OGGI SONO STATI EMESSI I VOUCHER PER LE 3 AZIENDE I CUI FARMACI PSICHEDELICI SARANNO I PRIMI AD ESSERE APPROVATI: LA PSILOCIBINA SARÀ IL PRIMO PSICHEDELICO AD ESSERE APPROVATO E SARÀ DECISIVO SE SARÀ APPROVATO PRIMA ATTRAVERSO L'ONG NO-PROFIT USONA O ATTRAVERSO L'AZIENDA PROFIT COMPASS. SE SARÀ TRAMITE USONA IL PREZZO SARÀ PIÙ BASSO. D'ALTRA PARTE, E A SORPRESA, L'ALTRO PSICHEDELICO APPROVATO SARÀ IL METILONE DELLA FAMIGLIA DEGLI MDMA, MA NON ALTRETTANTO EFFICACE E CON STUDI CLINICI MENO AVANZATI DI QUELLI PRESENTATI DA MAPS. La FDA concede i voucher di revisione prioritaria a Otsuka, Compass e Usona.Oggi la FDA ha annunciato di aver rilasciato tre Commissioner's National Priority Vouchers (CNPV) ad altrettanti programmi psichedelici, adempiendo a un elemento chiave dell'ordine esecutivo che il presidente Trump ha firmato sabato mattina. Il commissario della FDA Marty Makary ha spiegato che l'agenzia assegnerà i voucher, che hanno lo scopo di ridurre i tempi di revisione delle richieste di nuovi farmaci (NDA) a soli uno o due mesi, ai candidati farmaci psichedelici che hanno ricevuto la designazione di Breakthrough Therapy e che soddisfano gli altri criteri del programma. Ha inoltre indicato che tre buoni sarebbero stati emessi immediatamente. Questa mattina abbiamo appreso che tali voucher sono stati assegnati ai seguenti programmi: psilocibina di Compass Pathways (COMP360) per la depressione resistente al trattamento (TRD), psilocibina dell'Usona Institute per il disturbo depressivo maggiore (MDD), metilone di Otsuka (TSND-201) per il disturbo da stress post-traumatico (PTSD). Tuttavia, siamo sorpresi che l'agenzia abbia optato per il programma di metilone di Otsuka piuttosto che per il programma di MDMA per PTSD di Resilient Pharmaceuticals, per il quale ci aspettavamo di ricevere un voucher. Qui di seguito offriamo maggiori dettagli su ciascun programma e sulle potenziali implicazioni dei buoni, che fanno parte di un programma istituito dall'agenzia la scorsa estate.Psilocibina di Compass per la depressione resistente:Questo non sorprenderà, dato che Compass ha recentemente condiviso i dati preliminari del suo secondo studio di Fase 3 e ha indicato che intende presentare la sua New Drug Application (NDA) nel quarto trimestre.Va ricordato, tuttavia, che Compass era stato inserito in una bozza di elenco di premi CNPV lo scorso ottobre, ma la Casa Bianca aveva posto il veto all'ultimo momento, a quanto pare per timori sull'impatto che la mossa avrebbe avuto sui sostenitori del presidente. La FDA ha assegnato al programma la designazione di Breakthrough Therapy alla fine del 2018. La psilocibina dell'Usona Institute per il disturbo depressivo maggiore: anche l'Usona Institute, organizzazione no-profit per lo sviluppo di farmaci psichedelici, ha ricevuto un voucher per farmaci no-profit (CNPV), ha annunciato oggi la FDA. Questo voucher riguarda il suo programma a base di psilocibina per il disturbo depressivo maggiore (MDD), che ha ricevuto dall'agenzia la designazione di Breakthrough Therapy nel 2019. Come abbiamo riferito in precedenza, prevediamo che Usona presenterà la domanda di approvazione di un nuovo farmaco (NDA) sulla base del suo singolo studio di fase 3. Per questo motivo, la domanda potrebbe essere presentata in tempi simili a quelli di Compass, molto prima di quanto ipotizzato da molti. Come abbiamo scritto lo scorso dicembre, ciò solleverebbe molti interrogativi. Il principale, almeno per gli investitori, riguarda la misura in cui Compass potrebbe impedire al suo concorrente non profit di entrare nel mercato, qualora la società a scopo di lucro fosse la prima a ottenere l'approvazione. Se Usona riuscisse a eludere il brevetto sulla psilocibina di Compass e qualsiasi altra esclusiva, abbiamo notato, «ci si aspetterebbe che abbia una strategia semplice: ridurre costantemente i prezzi di COMP360». Tuttavia, le sanzioni per la commercializzazione di un prodotto che viola la proprietà intellettuale altrui sono severe, per cui permane un'enorme incertezza. È inoltre discutibile che Usona abbia l'interesse o la capacità di portare il farmaco sul mercato, qualora venisse approvato. Secondo il suo sito web, l'azienda non sembra avere un team commerciale forte e non sta assumendo personale. Il metilone di Otsuka per il PTSD (disturbo post-traumatico da stress): il buono a sorpresa del trio è stato assegnato a Otsuka per il programma di metilone (TSND-201) per il PTSD che sta acquisendo da Transcend Therapeutics. Il programma sta entrando nella fase 3, il che lo rende il meno maturo dei tre.Psicoterapia assistita con MDMA per il PTSD da Resilient (ex Lykos - ex MAPS Benefits): ci aspettavamo che il terzo voucher andasse a Resilient Pharmaceuticals (ex Lykos Therapeutics), sia per il fermento del settore che per i segnali dell'amministrazione.La FDA ha emesso una Lettera di risposta completa (CRL) per questo programma nell'agosto 2024, rifiutando l'approvazione del farmaco, e il contenuto di tale CRL è stato reso pubblico nel settembre 2025, in seguito alla decisione della nuova leadership della FDA di pubblicare 89 CRL non pubblicate emesse dal 2024.La lettera illustrava almeno tre questioni che, a suo dire, «precludevano l'approvazione», tra cui la mancata raccolta di dati sugli effetti avversi «positivi», l'assenza di dati sulla durata e l'alto tasso di uso precedente di MDMA tra i partecipanti allo studio. Nella lettera di risposta completa (CRL), l'agenzia raccomandava a Resilient, e successivamente a Lykos, di condurre un nuovo studio clinico per ovviare a queste carenze. All'inizio di questa settimana, Makary ha dichiarato ai giornalisti che Resilient «ha condotto un audit», aggiungendo: «Se l'azienda presenterà i risultati del suo audit sulla violazione del protocollo che è stata citata nel rifiuto circa due anni fa, prima che io guidassi l'FDA, allora sarà presa in considerazione nell'ambito del giusto processo».Questi commenti hanno ulteriormente rafforzato la nostra opinione che l'attuale leadership dell'agenzia non si aspetta una nuova fase 3 da parte dell'azienda. Anche se siamo sorpresi che l'FDA abbia respinto Resilient oggi, la nostra opinione rimane quella che l'azienda intenda ripresentare la domanda di approvazione di un nuovo farmaco senza un ulteriore studio di fase 3.Qα: I due buoni per la psilocibina non sono una sorpresa e sono in linea con i nostri rapporti precedenti e con i commenti fatti da Makary sabato mattina durante la firma dell'ordine esecutivo; tuttavia, il buono per il metilone di Otsuka sarà una vera sorpresa per molti. Tra l'altro, avevamo anticipato che sarebbe stato il programma MDMA di Resilient a ricevere il voucher. In termini concreti, si prevede che l'emissione di questi voucher ridurrà il tempo che intercorre tra la presentazione di una New Drug Application (NDA) e la decisione della FDA. Questo processo richiede in genere dai dieci ai dodici mesi, ma l'agenzia sostiene che il ricevimento di un buono sconto (CNPV) dovrebbe ridurre i tempi a uno o due mesi. Questo potrebbe rappresentare un miglioramento di qualche mese rispetto allo scenario di base per i farmaci psichedelici con designazione di Breakthrough Therapy, e forse una riduzione leggermente inferiore per quelli, come Compass, che sembrano beneficiare di una revisione continua.La prima nuova entità molecolare a ricevere l'approvazione attraverso il programma CNPV è stata Foundayo (orforglipron) di Eli Lilly, una pillola giornaliera per la gestione del peso, all'inizio di questo mese. L'approvazione è avvenuta solo cinquanta giorni dopo la presentazione della domanda di approvazione, dando un'idea della rapidità con cui può essere condotta una revisione assistita dal CNPV. Tuttavia, il programma CNPV non è esente da controversie, come abbiamo già riferito, in quanto alcuni lo considerano foriero di corruzione e favoritismi politici. Quest'ultima critica è sempre più diffusa nel campo degli psichedelici in generale, soprattutto sulla scia dell'ordine esecutivo di sabato e della relativa cerimonia di firma. In ogni caso, l'annuncio di oggi dimostra un cambiamento di rotta da parte della Casa Bianca, che solo sei mesi fa aveva tentato di impedire il rilascio di una sola CNPV alla Compass».»
Fonti:
Ultime notizie: la FDA concede buoni per la revisione prioritaria a Otsuka, Compass e Usona
https://www.telemundo.com/noticias/noticias-telemundo/salud/fda-concede-revision-acelerada-ensayos-clinicos-psicodelicos-farmacos-rcna341905
